生物学的療法、生物医学とは何か？

生物学的製剤は、従来の治療がうまくいかなかったところにも革新的な治療をもたらします。

生物学的製剤とはどのようなもので、どのくらい私たちの生活に浸透しているのでしょうか？

その歴史を見てみよう。

1796年、免疫学の父といわれるイギリスの医師エドワード・ジェンナーは、長年の観察に基づいたある実験を行った。 牛痘に感染した乳婦の皮膚病変から体液を採取し、それをジェームズという8歳の少年に意図的に投与（接種）したのである。

その少年は簡単に牛痘に感染した。

予想通り、ジェームズは天然痘を発症しなかった。

天然痘は、ワクチン接種が発明される以前は、広く蔓延し、感染力が強く、致命的な病気で、数世紀にわたって人類の災難であった（統計上、ヨーロッパにおける全死亡者の8～20％を占めていた）。

天然痘ワクチンは世界初のワクチンであった。

それから100年後、アメリカの外科医ウィリアム・コーリーは、首に手術不可能な悪性腫瘍を患ったドイツ移民のフレッドに興味深い関係があることに気づいた。 フレッドがレンサ球菌属の細菌による皮膚感染症と診断された後、彼の腫瘍細胞は消失した。

ウィリアム・コーリーは、感染に対する身体の反応が腫瘍に何らかの影響を与えているに違いないと仮説を立て、研究を続けた。

彼は研究を続け、まずある種の癌患者に生きた細菌を投与し、次にその毒素のみを投与した（感染患者）。 その結果、ある症例では腫瘍が寛解し、徴候や症状が軽減した。

この治療法は長年、コーリーの毒素として知られていた。

歴史上のこの2つの物語に共通するものは何だろうか？

私たちの身体の免疫システムが自然な防護壁を発達させ、異物の作用に対して抵抗力（免疫力）を持つようになる過程である。 これにより、感染症や病気のリスクが軽減される。

ワクチン（接種剤）は免疫プロセスの重要なツールである。

生物学的医学が注目されるようになったのは、200年以上前の免疫の発見からである。

今日、生物学的療法は現代医学の中で急速に発展している分野である。

自然現象であれ疾病現象であれ、人体で起こっているプロセスの理解と知識が飛躍的に進歩したおかげで、生物学的療法は多くの医療分野で応用されるようになった。 同時に、生物学的療法は、さまざまな人体疾患に対する治療法として、ますます一般的かつ効果的な形態になりつつある。

生物学的療法とは何を意味するのか？

一見すると、「生物学的治療」という言葉や「生物学的」という単語は、「自然で化学薬品を使わない」という現在の流行の意味を連想させるかもしれない。

しかし、生物学的治療と漢方薬を混同してはならない。 生物学的」という言葉の意味は、医薬品を製造するために生物を使用することを意味する。

生物学的治療の原理は、身体が本来持っている免疫システムを利用して病気や感染と闘うことである。

その効果は、治療法が体内の生物学的プロセスにどのような影響を与えることができるかによって、いくつかの治療方向に利用することができる。

どのような形で生体に作用するのか：

• 病気や炎症、腫瘍を治療するために、免疫系の特定の成分を刺激することもある。
• これは特に移植（移植拒絶反応の防止）や自己免疫疾患の治療に用いられる。
• 生物学的製剤は、他の併用療法の副作用から身体を守るために使用される。
• 標的治療における使用-この場合、生物学的製剤は、細胞の増殖や成長に必要な特定の分子に影響を与えることにより、標的を定めて細胞の増殖を促進したり、細胞（例えば癌細胞）を死滅させたりするために使用される。

一般に、生物学的治療には2つの基本的なタイプがある。

ひとつは免疫療法で、さまざまな方法や薬剤を用いて免疫系に影響を与え、免疫系ががん細胞などの存在や増殖にとって好ましくない環境を作り出す。

二つ目は細胞毒性療法で、殺細胞療法とも呼ばれる。 細胞毒性療法では、体内の細胞から産生される細胞毒素と呼ばれるタンパク質を使用する。 細胞毒素は外来細胞を攻撃し、直接死滅させる。 場合によっては、細胞の増殖や成長を阻害することもできる。

このように、生物学的療法は、腫瘍学では様々な種類の癌の治療に、リウマチ学では自己免疫疾患や遺伝性疾患の治療に用いられることが多い。

生物学的療法は、他の治療法（化学薬品など）が有効でない、あるいは利用できない場合に用いられることが多い。 しかし、主にその特異性の高い効果により、第一選択の治療法として用いられることも増えている。

免疫はどのような役割を果たしているのですか？

免疫システムは、臓器、組織、特定の細胞からなる複雑なネットワークであり、細菌やウイルスなどの異物だけでなく、体内の傷ついた細胞、感染した細胞、異常な細胞を認識し、破壊することができる。

また、攻撃者を記憶することができ、次に攻撃者に遭遇したときには、最初のときよりも素早く反応する。

免疫システムが抗原と呼ばれる異物を認識した瞬間、免疫反応と呼ばれる一連のプロセスが引き起こされる。

免疫反応の主役は白血球（白血球）であり、それぞれの白血球は特定の種類の働きをする。

以下の表は、白血球とその主な役割の例である。

生物学的治療-従来の医療との違いは？

生物学的治療は生物学的薬剤の助けを借りて行われる。 生物学的薬剤の特徴は、その合成に生物、生物から分離された物質、生物によって生産された物質が使用されることである。

今日のより近代的な生物学的製剤の前身であるインスリン製剤の製造工程は、コストが高く不経済であった。 インスリンの小瓶1本を製造するのに2トン近い豚の膵臓が必要であった。

生物学的製剤」という形容詞は、これらの医薬品が天然由来であるという事実に由来する。

微生物、植物、動物に由来する物質もあるが、例えばヒト由来の細胞や組織も含まれる。

ほとんどの生物学的製剤には、組み換えDNA法が用いられている。

生物学的製剤の性質と特性は、ある疾患の治療におけるその有効性にとって極めて重要である。

化学的な観点から見ると、生物学的製剤は非常に大きく、複雑で入り組んだ分子、あるいは分子の混合物である。 多くの場合、それはタンパク質であるが、糖、核酸、ホルモン、酵素、血液の成分、あるいは前述の生体（細胞や組織）であることもある。

活性物質の性質や特性によって、生物製剤の投与経路は異なる。

投与経路の例

• 経口（口から）-消化管で生物学的製剤の大きな分子が分解され、効果が失われる危険性があるため、あまり使用されない投与経路である。
• 注射または点滴（静脈内投与など）
• 経皮（皮膚から

生物学的製剤は通常、専門医によって処方されます。 生物学的製剤で治療される問題によっては、腫瘍専門医、腫瘍血液専門医、リウマチ専門医、消化器専門医などが含まれます。

生物学的製剤と化学的製剤の主な違い

生物学的製剤は（化学的製剤に比べて）免疫反応を引き起こす可能性が高い。 これは、化学的製剤の分子が小さすぎて、免疫系が外敵として認識できないためである。

一方、生物学的製剤の場合、免疫系は比較的大きな分子を素早く認識し、免疫反応を起こすことができる。

生物学的製剤はまた、私たちの体内の自然なプロセスをより正確に模倣したり、妨害したりすることができる。

そのため、化学薬品による治療が不可能な場合や不十分な場合に使用されます。

生物学的製剤と化学的製剤の違いを表にまとめた。

生物学的製剤の例

アセチルサリチル酸の例

生物学的製剤の構造にはどのようなものがありますか？

生物学的療法に使用される生物学的活性物質には、構造上さまざまな種類がある。

多くの場合、これらは組換えDNAによって改変された物質であり、その後、疾患の治療に使用される特異的な性質を有している。

ホルモン

例えば、成長ホルモン、インスリン、副甲状腺ホルモンなど。

生理活性を示す化学物質。 ペプチドやステロイドが一般的。

インターフェロン

ウイルス感染やその他の刺激に応答して免疫系の細胞が産生するタンパク質。

ウイルスが体内で複製されるのを防ぐ。

インターロイキン

白血球や単球などの免疫系細胞が産生する生理活性タンパク質。

リンパ球の活性を高める作用がある。

成長因子

特に細胞の成長と成熟を促進する。

骨髄を刺激して細胞を産生させたり、抗がん剤として作用する。

モノクローナル抗体

最も一般的に使用される生物学的治療薬。

実験室で合成された物質で、免疫系が自然に産生する抗体を模倣しており、異物（抗原）を認識して結合することができる。

その応用範囲の広さから、腫瘍学、免疫学、リウマチ学、消化器病学など、医学のさまざまな分野で使用されている。

ワクチン

生きている、弱毒化または死滅した微生物、合成ペプチドまたは組換え生物から作られた抗原を含む製品。

他に有効な治療法がない感染症（重篤で通常は致死的）を予防するために投与される。

がんワクチン

免疫療法の一種。

自然免疫系を刺激してがん細胞に反応させる。

遺伝子治療

まだ実験的な治療法である。

原理は、生きた細胞に遺伝物質（DNAまたはRNA）を挿入することである。 遺伝物質は、ウイルスなどのベクターを用いて細胞に導入される。

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その他の構造

• ポリペプチド
• タンパク質
• 血液および血液成分
• 体細胞
• 組織

生物学的製剤の命名法

生物学的製剤の名称は一見複雑に見えるかもしれませんが、命名法では医薬品の構造、性質、用途を比較的容易に判断できるような規則が定められています。

医薬品の名称の作成ルールは、米国採用名称評議会（USANC）が承認した命名法の分類に基づいており、医薬品に正式名称を割り当てる世界保健機関（WHO）のINNプログラムとも整合性がとれていなければなりません。

米国採用名評議会は米国の5人の委員からなる委員会で、医薬品の名称がシンプルで、情報量が多く、ユニークで、薬理学や化学構造の観点から論理的であることを確認するために、その名称を審査・承認している。

いわゆる国際的な非専有名称（INN）のことである。

生物学的製剤の名称から、それが構造上どの物質であるかを知るにはどうすればよいのでしょうか。

生物学的製剤のさまざまなグループをナビゲートしたり、その製剤がどのような治療に使用されるかを知るためには、名称の途中に特徴的な接頭辞、接尾辞、または文字のグループを探すことが重要です。

化学構造による生物学的製剤の命名法の概要（表

生物学的製剤の作用部位別命名法の表形式概要

生物学的製剤はどのように作られるのか？

生物学的製剤の有効成分は巨大な高分子の一部であり、その構造は未定義であることが多い。 存在する分子という点で、生物学的製剤はヘテロジニアス（多様）である。

生物学的製剤の実際の製造には、研究開発が先行する。 一般に、医薬品（たとえ化学的なものであっても）の研究開発段階は、非常に要求の厳しい長期的なプロセスである。 将来の医薬品となる可能性を十分に秘めた構造を定義することが必要である。

新薬の構造を得るためには、その構造の合成をコードする物質を発見する必要がある。 多くの場合、この物質は遺伝子やタンパク質である。

この物質を適当な宿主生物（例えば細菌や哺乳類細胞）に導入すると、宿主生物は目的の構造の物質を産生し始める。

最も一般的に使用される宿主生物は、大腸菌または酵母Saccharomyces boulardiiである。

新しく生産された生物学的物質はすべて、生物体内の生物学的プロセスを変化させる能力を決定するために、一連の試験と評価を受ける。

同時に、前臨床試験（動物試験）と臨床試験（ヒト試験）を通じて、その有効性と安全性が検証される。

生物学的製剤の製造工程

生物学的製剤が患者さんの手元に届くまでに残された最後のステップのひとつが、登録、すなわち医薬品の上市です。 生物学的製剤の登録は、現在、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）によって審査・承認されています。

現在、すべての生物学的製剤の調剤は処方箋が必要である。

生物学的製剤は、その性質と使用上の安全性から、薬局で自由に入手できるものではありません。

生物学的治療には副作用がありますか？

他の医薬品と同様、生物学的治療には副作用のリスクがあります。

すべての患者さんに副作用が起こるとは限りませんし、起こる副作用の数や重症度も異なります。

生物学的製剤の副作用の発生リスクと重篤度は、常に治療法の種類や患者の一般的な健康状態に左右されます。 副作用の持続時間は通常短く、数時間から数日で治まります。

生物学的製剤に対する最も一般的な副作用を表にまとめました。

生物学的製剤には、それぞれ異なる特有の副作用のパターンがあります。 すべてが上記の表に含まれているわけではありません。

これまで報告されていなかった新たな副作用の発生は、医療従事者および各国の規制当局による継続的なモニタリングの対象となります。

生物学的製剤とその使用例

すでに述べたように、生物学的製剤は医学の様々な分野で幅広い用途があります。

より良いアイデアを提供するために、特定の健康問題や疾患の治療における物質とその使用の具体例をいくつか紹介します。

生物学的製剤とその用途の一覧表